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文献进展

JAMA:WHO丙肝指南中药物费用问题的争议
源自:丁香园


今年4月,世界卫生组织(WHO)发布了首个丙型肝炎诊疗指南。全球约有13-15亿人口感染丙型肝炎,每年有35-50万死于丙肝相关并发症,因而一些健康政策专家认为该指南可谓姗姗来迟。
对于中低收入国家来说,由于丙肝治疗中可选择的方案存在诸多问题,增加治疗率并不是他们首先考虑的问题。
WHO全球肝炎项目组长、医学博士Stefan Wiktor认为,基于干扰素的治疗方案给医生带来很多困扰,其毒性很大,而治疗应答却并不令人满意,因此很难推动其在治疗中的应用。
新的直接抗病毒药物sofosbuvir、simeprevir,蛋白酶抑制剂boceprevir、telaprevir及一系列在研药物明显增加了人们治疗HCV感染的信心。对于某些基因型感染的患者,目前治愈率可达90%以上。
Wiktor表示,我们正在取得飞速进步,并且已经拥有非常有效和安全的药物。WHO正适时颁布了指南来帮助各国构建更多关于诊治HCV的策略,并策划最可行的预防和治疗等干预手段来减少疾病流行。
该指南虽然主要面向中、低收入国家政策的制定者和医生,但对于美国等发达国家同样适用。
WHO指南发布组共同主席、凯斯西储大学医学副教授、路易斯斯托克克利夫兰VA医学中心肝脏病与胃肠病科主任Yngve Falck-Ytter说:“目前还没有其他将新药simeprevir及sofosbuvir列入其中、并根据WHO严密的方法学来制定的指南”。
虽然WHO指南对HCV的治疗也做了成本-效益推荐,但其仍然强烈推荐6个基因型中的4个基因型使用sofosbuvir,以避免或减少使用干扰素。
FDA于2013年12月批准sofosbuvir上市,在美国,其定价为每片1000美金,12周疗程需要8.4万美金。而在埃及,sofosbuvir治疗的总花费为900美金。Wiktor认为尽管价格依然昂贵,但这99%的价格,仍体现了政府与sofosbuvir制造商吉利德公司谈判的作用。
利物浦大学一项研究显示,12周疗程的sofosbuvir成本价仅为68美金,因此无国界医生们提倡,诊断并使用sofosbuvir治疗一个HCV患者的总费用应为500美金。
无国界医生组织政策和宣传主管Rohit Malpani称,Sofosbuvir和simeprevir目前在印度都能生产,且价格与抗HIV逆转录病毒药物一样合理。一线抗HIV药物已经从20年前的1万美金下降至每人每年仅需200美金。
Malpani表示,今年在印度已提出反对吉利德公司sofosbuvir专利案,我们认为很有机会胜诉,这就意味着发展中国家能够真正有机会用到sofosbuvir。但是政府也同样需要有所作为,或者要求降低价格,或者推进通过世界贸易条例来降低这些药物的成本。
对中、低收入国家来说,昂贵的药物并不是治疗HCV的唯一障碍。Wiktor认为,要让指南真正发挥作用,需要大力增加HCV普查的力度、实验室诊断技术及卫生保健的基础建设。这些国家的相关组织可以利用指南推动国家更加重视肝炎的防治及相关建设。
Malpani还提到,各国政府应当像重视HIV一样增加对HCV治疗项目的投入。与HIV不同,因HCV在中等收入国家更为常见,来自全球和多方对其的资助也越来越少。
WHO指南对普查HCV提出9个关键性意见,旨在人群中普查HCV感染,减轻已经感染患者的肝脏损伤,对慢性感染者给予恰当的治疗。
指南推荐高流行区域人群及高危人群接受HCV血清学检查;所有HCV感染者应接受酒精摄入评估,中至大量饮酒者应接受生活方式干预,以减少饮酒;所有感染HCV的成人和儿童,包括静脉成瘾者应根据指南接受抗病毒治疗。
如果受资源限制不得不优先治疗部分患者,那么进展期肝纤维化及肝硬化患者应最先接受治疗,因为他们更容易发展为肝硬化甚至肝癌。
Falck-Ytter对于克服困难在全球治疗丙型肝炎持乐观态度。他认为,在治疗慢性病毒感染方面已经有了治疗HIV的创举和经验,现在只是需要提高对HCV国家疾病负担的重视,并解决疾病巨额花费的问题。