两个月前，Shire CEO Ornskov 将罕见肝病药物 SHP625（之前也叫做 LUM001）列为其最有前的景开发项目之一。但今天 Shire 不得不承认，这款药物在几项 2 期研究的第 1 项试验中未能达到主要及次要终点。

 

Shire 的研究者重点在 20 名 Alagille 综合征（ALGS）儿科患者身上对血清胆汁酸水平和瘙痒终点指标进行了研究。

 

Shire 指出，在周期为 13 周的研究结束时，药物治疗组与安慰剂组的血清胆汁酸水平中值及瘙痒与基线值相比均出现下降。对数据进行回顾之后，研究者认为药物治疗组血清胆汁酸水平中值及瘙痒与基线值相比的变化百分比有积极的相关性。

 

Shire 于 11 个月前在以逾 2.6 亿美元收购圣地亚哥 Lumena 时获得 SHP625。像 Lumena 一样，这家生物科技巨头期望快速将其罕见胆汁淤滞性肝病药物的上申请提交到监管机构。加上 LUM002 之后，Ornskov 预测其药物的年销售峰值能达到 30 亿美元，艾伯维曾接近于收购该公司，但后来放弃了。

 

伯恩斯坦的 Gal 指出，这一消息对整个项目埋下了阴影，该项目还包括两个中期研究，今年底将获得结果。Gal 称这并不意味着放弃努力，但他也承认此次的失败使 Shire 近期内要获得成功是比较难的。

 

 “而小规模试验的结果难以让人接受，IMAGO 试验中血清胆汁酸未出现明显降低使得整个的 SHP625 项目不可能获得成功，如果它真的成功了，那它可能不会显示有强劲的结果，” Gal 表示，“基于保守的普及率 (儿科 35%，成人 20%)，其潜在的销售额为 20 亿美元。但消息发布之后，其到 2020 年的年销售额预测仅为 5 亿欧元。”

 

“在 SHP625 的开发项目中，我们从几项 2 期研究的第一项研究获得了深刻的见解，” Shire 研发总监 Vickers 称。“我们仍将继续正在进行的 SHP625 用于 ALGS 及其它适应症的研究。”