失代偿期肝硬化是指肝硬化发展到一定的程度，超出了其代偿能力，而出现失代偿期的表现，如腹水、静脉曲张出血、肝性脑病和黄疸等。目前唯一推荐的治疗方法是肝移植，但大部分患者在等待移植过程中死去。

 

粒细胞集落刺激因子（G-CSF）已被证实能够提高慢加急性肝衰竭（acute-on-chronic liver failure，ACLF）的生存率。促红细胞生成素（EPO）则在动物实验中被发现能够促进肝细胞再生。

 

来自印度新德里肝胆研究所Kedarisetty教授等进行了一项随机对照研究，探讨G-CSF联合EPO是否能改善终末期肝硬化的预后，成果发表于近期的Gastroenterology杂志。

 

这是一项随机双盲安慰剂对照试验，纳入自2011年5月到2012年6月在该研究所就诊的失代偿期肝硬化患者。受试者随机分配到两组，GDP组和对照组。

 

GDP组29位患者患者先给予5天的G-CSF皮下注射(5μg/kg/day)，此后每隔3天行G-CSF皮下注射（总共12剂）；同时还给予4周的红细胞生成素刺激蛋白α（40 mcg/week）皮下注射。而对照组26位患者行安慰剂治疗。此外，两组所有患者均给予标准药物治疗并随访12个月。研究的主要终点是12个月的生存率。

 

两组的患者基线资料无明显差异。患者肝硬化的最主要原因是酒精摄入。

 

经过12个月后，GDP组的患者生存率更高 (68.6% vs 26.9%)。GDP组的CTP评分（一种肝病严重度评分）降低了48.6%，而对照组仅降低39.1%。GDP组的MELD评分（一种肝病严重度评分）降低了40.4%，而对照组仅降低33%。

 

GDP组中需要腹腔穿刺大量抽液的患者比例较对照组明显更低。GDP组中爆发感染性休克的患者比例（6.9%）也低于对照组（38.5%）。另外，两组均未发现严重的不良反应。

 

由此可见，G-CSF联合EPO可改善失代偿期肝硬化患者的预后。该研究是首个将EPO用于失代偿期肝硬化的人体研究，证明了EPO对于肝细胞再生的潜在作用。但是鉴于该研究样本量较小，未来仍需更大样本量的研究来验证以上的结论。